למטופלים עם לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) עמידה או בעלת הישנות (relapsed/refractory - R/R) או לימפומה של לימפוציטים קטנים (SLL) יש אפשרויות טיפול מוגבלות. Venetoclax הוא מעכב BCL-2 חזק המשרה אפופטוזיס בתאי CLL.
עוד בעניין דומה
מחקר פאזה 1 ו-2 זה העריך את הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והיעילות של venetoclax במטופלים יפניים עם R/R CLL או SLL. מטופלים שנרשמו לפאזה 1 קיבלו טיפול חד פעמי ונטוקלקס 400 מ"ג ליום. מטופלים שנרשמו לפאזה 2 קיבלו 400 מ"ג ליום ונטוקלקס בתוספת ריטוקסימאב. ונטוקלקס ניתן במינונים עולים בכל שבוע. בפאזה 2 הוערכה היעילות לפי שיעור תגובה אובייקטיבי (ORR). סה"כ 12 מטופלים נרשמו למחקר, 6 בכל זרוע. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בדרגה 3 ומעלה היו נויטרופניה (83%), לימפופניה (67%), לוקופניה (33%) וטרומבוציטופניה (17%). מטופלים שקיבלו טיפול חד-פעמי ונטוקלקס השיגו ORR של 100%, כולל שיעור הפוגה מוחלט (CR) של 17%. מטופלים שקיבלו טיפול משולב סבלו מ-ORR בשיעור של 67% ושיעור CR של 50%.
פרופיל הפרמקוקינטיקה של ונטוקלקס בקרב מטופלים יפניים היה דומה לזה של מטופלים מערביים. מתן ונטוקלקס במינון 400 מ"ג ליום, לבד, או בשילוב עם ריטוקסימאב היה נסבל היטב וגרם לתגובות מבטיחות במטופלים יפניים עם R/R CLL או SLL.
למרות שמספר המטופלים היה קטן, פרופיל הבטיחות היה עקבי במידה רבה בדומה למחקרים מערביים אחרים.
מקור:
Izutsu K. Et al. (2020) International Journal of Hematology: published online